La peau d'un enfant reconstituée à 80 %

La thérapie génique ouvre un vaste champ des possibles pour les médecins. La dernière illustration en date nous vient de médecins italiens. Ceux-ci sont parvenus à sauver la vie d’un enfant dans un état critique des suites d’une maladie héréditaire de la peau. Atteint d’ épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ), une pathologie rare par laquelle la peau se recouvre de cloques et est sujette aux desquamations, le jeune patient avait développé une grave infection. Les ravages étaient tels qu’il n’avait plus d’épiderme sur presque les deux tiers de la surface de son corps. La vie de cet enfant, que l’on croyait condamné (plus de 40 % des enfants atteints de cette maladie décèdent avant l’adolescence) a pu être sauvée. Grâce à la thérapie génique, l’épiderme du patient, âgé de sept ans lors de l’opération en 2015, a pu être reconstitué à 80 %. Les résultats de cette prouesse sont rapportés dans la revue Nature.

Deux opérations à succès

Si l’enfant peut à présent jouer au football, c’est grâce aux avancées de la thérapie génique et l’utilisation de cellules souches génétiquement modifiées. L’auteure de cet exploit médical est Michele de Luca, spécialiste de l’utilisation des cellules souches dans la reconstruction de la peau et directeur du Centre de médecine régénérative de Modène (Italie). Avec son équipe, elle a prélevé des cellules de peau sur une partie du corps de l’enfant non abîmée. Les scientifiques ont ensuite inséré une forme non mutée du gène LAMB3. Ce procédé a favorisé l’adhérence de l’épiderme au derme. Les cellules génétiquement modifiées ont ensuite été cultivées in vitro avant d’être greffées avec succès sur l’enfant au cours de deux opérations qui ont eu lieu en octobre et novembre 2015 dans un hôpital allemand.

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